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基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

女性健康 2017-12-12 11:22:20   浏览()

  科技日报北京12月11日电(记者刘霞)据美国《麻省理工技巧评论》杂志近日报道,生物科技公司CRISPR基因编辑技巧今朝最大年夜的卖点,即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对于疑难杂症。个一一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他们筹划在人身上测试这一设法主意,如今已预备就绪。

  短短二三年间,这些公司敏捷将CRISPR技巧带出实验室,朝临床实验这一目标尽力进步,但都碰着了难题。Editas制药公司曾经是领跑者,本来竽暌剐望成为首个在活人身上测验测验基因编辑技巧的公司,却在本岁首年代宣布,不得不将针对一种眼病的实验推迟至来岁;Intellia治疗公司则还在猴子身上收集数据,对于研究CRISPR药物的表示来说,这一点至关重要。

  这家始创公司揭橥通知布告称,他们已向欧盟监管机构递交申请书,欲望测验测验用CRISPR技巧对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改,大年夜而治愈该疾病。如不雅获批,临床实验将于来岁启动。

  2013年,科学家初次证实,可以借助CRISPR技巧,对人体活细胞中的遗传代码进行“剪切粘贴”,更重要的是,CRISPR技巧对基因的修改可以高通量的方法进行,并且操作简便、成本较低。自此,该技巧作为“超等”基因疗法的潜力获得广泛承认。此后不久,业界所谓的CRISPR始创公司“三巨擘”,即瑞士基因编辑治疗公司、张锋介入创办的Editas制药公司(Editas Medicine)和Intellia治疗公司(Intellia Therapeutics),就接踵查立并上市。值得一提的是,这3家公司全部位于麻省理工学院邻近。

  这些公司尽管最初成立时并没有产品,但基因编辑技巧的无穷潜能却吸引了无数投资者。并且,它们各有侧重。Editas制药公司重要存眷眼部疾病、血液类疾病,包含嵌合抗原受体T细胞(CARTs)在内的T细胞等;Intellia治疗公司重要存眷体内疗法(如乙肝病毒)和体外疗法(如血液干细胞移植)等;而基因编辑治疗公司重要存眷掉明、先本性心脏病以及囊肿性纤维化等。

  总编辑圈点

  来吧,一场你追我赶甚至不共戴天的比赛就要拉开帷幕。管你出身哪门哪派,能在市场上整出动静做出成就,那才叫好创虻公司。投资者砸进真金白银,等着就是这潜力无穷的基因剪刀为他们收割巨额财富。而要来钱,得在人身上正儿八经产生实效才是硬事理。大年夜实验室莅临床实验的门路往往漫长,能在几年之内就走完这段路启动临床实验,公司效力确切是高。眼看着被牧苟已久的基因编辑技巧将真正走向病患,心里还真有些小冲动呢。

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